Nous venons d'apprendre via internet que la Fédération des maladies orphelines dépose le bilan et donc devrait à priori cesser ses activités de soutien à la recherche. Voici reproduit ci-dessous le témoignage de la Présidente de la FMO. Nous pensons qu'il serait judicieux qu'un jour les pouvoirs publics entendent la nécessité d'une répartition équitable du temps médias entre toutes les grandes causes nationales et nous savons de quoi nous parlons chez INJENO !

"''Paris, le 18 février 2010

Madame, Monsieur,

Après bientôt 15 années d’existence et de combat, l’aventure de la Fédération des Maladies Orphelines (FMO) s’achève dans la douleur et la tristesse.

Née du rêve et de l’espoir portés par quelques parents désireux de faire sortir de l’ombre ces maladies méconnues et délaissées, la FMO a su fédérer les énergies, réunir les associations de malades, mettre en place des projets novateurs et imposer les maladies orphelines comme enjeu de santé publique. La fin de la seule association indépendante et reconnue d’utilité publique en charge de la lutte contre les maladies rares et orphelines est inquiétante"''.

Le logo de la FMO

"''Dès la première heure, alors que j’étais encore présidente de l’Association française Gilles de la Tourette, j’ai rejoint la FMO, convaincue par l’impérieuse nécessité d’unir nos forces associatives et de faire entendre nos revendications. J’étais – et je le suis toujours – fondamentalement solidaire de l’esprit qui a fait le souffle et la force de la FMO : le travail de proximité, l’attention portée aux problématiques sociales, la volonté d’apporter des réponses aux plus démunis d’entres nous (malades isolés ou sans association). C’est tout cela que les malades et leurs proches perdent avec la disparition de la FMO.

La FMO traverse des difficultés financières qui ont fini par avoir raison de son combat, de ses projets et des espoirs qu’elle portait. Elue présidente en avril 2009, j’ai pris acte d’une situation critique et engagé, avec le nouveau trésorier et le conseil d’administration, des mesures radicales pour sortir de la crise. Placée sous procédure de sauvegarde de justice, la FMO a réduit considérablement ses charges et resserré son champ d’action. Malgré tous nos efforts et l’énergie déployée par l’équipe des salariés, la réalité s’impose durement à nous tous : la liquidation judiciaire vient d’être prononcée.

Comment comprendre cet état de fait ? Quelles en sont les causes ? Plusieurs éléments de réponse s’entremêlent.

En premier lieu : la FMO souffrait d’une fragilité structurelle de ses ressources. Le développement de ses missions de service public reposait sur la seule générosité de ses donateurs (sans aucun soutien du Téléthon notamment) et de ses partenaires. L’absence de soutien du ministère de la santé prend dans ce contexte un relief amer, quelques centaines de milliers d’euros de la part des pouvoirs publics nous auraient suffit pour vivre.

En second lieu : la FMO a connu un essor de ses missions sociales dès 2007, non compensé par les ressources financières.

En troisième lieu : le contexte économique actuel et la collecte de fonds engagée par une grande association sur ce même champ ont contribué à diminuer les dons. Cette association collecte lors du Téléthon des sommes considérables au nom de l’ensemble des maladies rares alors que sa raison d’être et sa mission sont claires : « vaincre les maladies neuromusculaires, des maladies qui tuent muscle après muscle ».

Par-delà les regrets, la FMO n’aurait pas pu développer ses missions et se placer sur le terrain de l’innovation sans le soutien précieux et fidèle de femmes et d’hommes, d’entreprises ou d’associations qui ont cru dans son combat et qui se sont battus à ses côtés pour faire advenir les projets qu’elle portait. C’est à eux que je souhaite m’adresser maintenant.

A vous, bénévoles, donateurs, mécènes et partenaires, grâce auxquels nos plus beaux rêves ont vu le jour ! A vous, qui avez œuvré pour faire sortir ces maladies de l’ombre, pour défendre des idées nouvelles et pour relayer nos victoires et nos colères !

Je vous remercie tous infiniment et vous invite à poursuivre votre implication. A l’heure du désengagement financier de l’Etat, le monde associatif est plus que jamais dépositaire des solutions de demain. Il regorge de belles énergies et de combats importants.

Quant à moi, j’adresse mes pensées à toutes les personnes atteintes de maladies orphelines isolées. La FMO était la seule à proposer écoute et accompagnement. Cette perte m’est douloureuse mais je nourris l’espoir que les personnes atteintes de maladies rares et orphelines et tous ceux qui sont touchés par cette cause se réapproprient et poursuivent ce combat sous une nouvelle forme"''.

Marie-Christine Louppe
Présidente
Le site de la FMO : http://www.fmo.fr

Quant à l'hôpital TROUSSEAU voici les informations que l'on peut lire sur le site internet d'Orphanet :

"''Les centres ressources Maladies rares de l’hôpital Armand Trousseau en grand danger !

Le directeur général de l’Assistance Publique des Hôpitaux de Paris, Mr Benoit Leclercq, a annoncé la restructuration de la pédiatrie au sein de l’hôpital Armand Trousseau avec le départ des sur-spécialités pédiatriques de l’hôpital qui seraient réparties entre les hôpitaux Robert Debré et Necker Enfants Malades. Or l’hôpital Armand Trousseau coordonne ou participe à 30 Centres de Références de Maladies Rares qui prennent en charge un nombre très important de patients qui viennent de l’Île-de-France et pour certains de l’ensemble du territoire français et qui ne peuvent pas être soignés ailleurs (Voir la liste de ces Centres de Références).

L’hôpital Trousseau, qui fait parti intégrante de l’université Pierre et Marie Curie (Paris 6), a acquis au fil des années une expertise nationale et internationale dans de nombreux domaines de la pédiatrie grâce à une prise en charge multidisciplinaire des patients, intégrée à une recherche clinique de haut niveau comme en témoigne la présence de six unités INSERM sur le site et de très nombreuses publications internationales. Le démantèlement de cet hôpital, avec le départ des services spécialisés médicaux et chirurgicaux vers les hôpitaux Necker et Robert Debré déjà saturés, est décidé sans qu’aucune stratégie de soins n’ait été préparée ou discutée. Cela constitue une mise en péril de l’offre de soins – sa qualité mais aussi sa quantité – en particulier pour des maladies chroniques de l’enfant, dans la région Île-de-France et au-delà. Il est illusoire de penser que les soins offerts pourront être les mêmes sans cet outil de travail, sur lequel s’appuient les Centres de Référence et les centres de compétence. Les Centres de Référence doivent continuer à s’appuyer sur des équipes hospitalo-universitaires solides et stables pour répondre à leurs missions.

L’ensemble de la communauté de Trousseau, médecins, chirurgiens, biologistes, chercheurs et personnel soignant, est très inquiète et demande à tous d’intervenir auprès de la direction de l’Assistance Publique et de tous les organismes de tutelle (ARS, Ministère de la santé, Ministère de l’Enseignement supérieur et de la Recherche, Région Ile de France, Mairie de Paris) pour permettre à tous les patients, et notamment les plus fragiles, de continuer à avoir accès à des soins de qualité.''"

Nous sommes très inquiets face à tant de mauvaises nouvelles. N'oublions pas que 50% de nos familles n'ont pas de diagnostic, elles sont donc concernées directement par les maladies rares et orphelines.

Luc Masson
Papa d'Inès
Président fondateur d'INJENO

Définition : des maladies rares… (Texte issu du site de la FMO)

Une maladie orpheline est une maladie rare touchant moins d’une personne sur 2000. L’Organisation Mondiale de la Santé a recensé 5000 maladies rares dans le monde en 1995. Les scientifiques parlent aujourd’hui de 8000 pathologies. Selon les cas, une maladie orpheline concerne de quelques personnes à plusieurs milliers de personnes.

… méconnues…

Nombreuses et complexes, elles sont méconnues du corps médical et des administrations de santé. Elles concernent toutes les spécialités médicales, sont de gravité extrêmement variée selon les pathologies et les patients. Elles peuvent se révéler à la naissance ou les premières années de l’enfance. Néanmoins, plus de 50% des maladies orphelines voient l’apparition des premiers symptômes à l’âge adulte et s’accompagnent généralement de difficultés motrices et/ou sensorielles qui sont souvent graves et lourdement handicapantes.

… et délaissées

Jugées non rentables par les laboratoires pharmaceutiques, elles font l’objet de peu de recherche, ne connaissent pas ou peu de traitement et leur diagnostic peut prendre plusieurs années. La prise en charge sociale des malades reste très lacunaire.

80% sont d’origine génétique,
80% des maladies orphelines sont d’origine génétique,

Elles sont généralement héréditaires : transmission à travers les générations. Elles peuvent être également le fruit de mutations spontanées sans qu’aucune forme familiale n’ait été rencontrée préalablement. Parmi les 20% restant, on rencontre des maladies infectieuses et des pathologies aux causes diverses (environnementales, etc.).